— O ARIKAYCE é a primeira e única terapia aprovada na União Europeia e nos Estados Unidos para esta doença de difícil tratamento —
— Está previsto o lançamento do produto a começar na Alemanha, seguindo-se o Reino Unido e outros países da UE —
BRIDGEWATER, Nova Jérsia, 28 de outubro de 2020 /PRNewswire/ A Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), uma empresa biofarmacêutica global com a missão de transformar as vidas dos pacientes com doenças graves e raras, anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu a autorização de introdução no mercado da Dispersão para Nebulizador ARIKAYCE® ("ARIKAYCE") para o tratamento de infeções pulmonares por micobactérias não tuberculosas (MBNT) provocadas pelo complexo Mycobacterium avium (MAC) em adultos com opções de tratamento limitadas e que não sofram de fibrose cística. Devem ser consideradas as orientações oficiais sobre a utilização adequada de agentes antibacterianos.
"Estamos entusiasmados com o facto de que, pela primeira vez, os pacientes sem FC com infeções pulmonares MBNT provocadas por MAC tenham uma terapia aprovada na União Europeia (UE) para ajudar na gestão desta doença de difícil tratamento, proporcionando uma nova abordagem aos pacientes que tenham poucas ou nenhumas opções de tratamento", afirmou Will Lewis, Presidente e CEO da Insmed. "A aprovação de hoje sublinha o nosso compromisso para com o serviço à comunidade de pacientes de doenças pulmonares provocadas por MAC em todo o mundo e esperamos poder disponibilizar o ARIKAYCE aos pacientes adequados na UE."
A aprovação do ARIKAYCE pela CE baseia-se nos resultados do estudo global CONVERT de Fase 3 aleatorizado, de rótulo aberto, que demonstrou que uma toma diária de ARIKAYCE, combinada com um regime multimedicamentos (RMM), melhorou as taxas de conversão de culturas de expectoração em pacientes com doença pulmonar MBNT refratária provocada por MAC em comparação com a utilização exclusiva da terapia RMM. Os efeitos secundários mais comuns do ARIKAYCE que afetam o sistema respiratório são a disfonia, tosse, dispneia e hemoptise.
"A aprovação de hoje assinala um marco significativo no avanço dos cuidados de pacientes com doença pulmonar provocada por MAC na UE", afirmou o Professor Michael Loebinger, Consultor Respiratório no Royal Brompton Hospital, Londres, Professor de Prática (Medicina Respiratória) no Imperial College, Londres, e investigador no estudo CONVERT. "Atualmente, muitos pacientes não respondem ao regime de tratamento padrão e continuam a sofrer os efeitos debilitantes desta doença rara e grave. Os resultados do estudo CONVERT mostram que a adição do ARIKAYCE tem potencial para ajudar os pacientes refratários ao tratamento padrão a alcançarem a conversão das culturas, o que é um resultado crítico."
A aprovação da CE é seguida da opinião positiva do Comité de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) a 24 de julho de 2020. Além disso, o Comité dos Medicamentos Órfãos da EMA adotou uma opinião positiva, recomendando que o ARIKAYCE mantenha a designação de Medicamento Órfão na UE para o tratamento da doença pulmonar MBNT, que foi originalmente concedida à Insmed em 2014.
A Insmed planeia lançar o ARIKAYCE primeiro na Alemanha seguindo-se o Reino Unido (RU) e outros mercados da UE, sujeito aos processos locais de comparticipação. Como parte da abordagem abrangente de apoio aos pacientes, a Empresa estabeleceu programas nacionais específicos para fornecer aos pacientes apoio e informação contínua.
"O tratamento da doença pulmonar provocada por MAC constitui um desafio e requer uma necessidade significativa de novas terapêuticas que melhorem o padrão atual de cuidados e ofereçam opções de tratamento aos pacientes que anteriormente não tenham sido tratados com sucesso", referiu Marc Lipman, Professor de Medicina Respiratória no University College, Londres, e um dos fundadores do NTM Patient Care UK.
Nos Estados Unidos, o ARIKAYCE (sob o nome genérico de suspensão para inalação de lipossomas de amicacina), é o primeiro e único tratamento aprovado para a doença pulmonar provocada por MAC como parte de um regime de combinação de fármacos antibacterianos para pacientes adultos com limitadas ou nenhumas opções de tratamento alternativas. A Insmed submeteu um pedido de aprovação de novo medicamento para o ARIKAYCE no Japão para o tratamento de pacientes com doença pulmonar MBNT provocada por MAC, que não tenham respondido de forma suficiente ao tratamento anterior.
Sobre a doença pulmonar provocada por MAC
A doença pulmonar do complexo Mycobacterium avium (MAC) é uma perturbação rara e grave, que aumenta significativamente a morbidade e a mortalidade. Os pacientes com doença pulmonar provocada por MAC podem sofrer de uma grande variedade de sintomas que se agravam frequentemente ao longo do tempo, incluindo tosse crónica, dispneia, fadiga, febre, perda de peso e dor no peito. Em alguns casos, a doença pulmonar provocada por MAC pode causar danos graves e até permanentes nos pulmões e pode ser fatal. A doença pulmonar provocada por MAC constitui uma preocupação de saúde pública emergente em todo o mundo com necessidades significativas sem resposta.
Sobre o ARIKAYCE
O ARIKAYCE está aprovado nos Estados Unidos como ARIKAYCE® (suspensão de inalação de lipossomas de amicacina) e na UE como Dispersão para Nebulizador ARIKAYCE® Liposomal 590 mg. As atuais diretrizes de tratamento internacionais recomendam a utilização do ARIKAYCE nos pacientes adequados. O ARIKAYCE é uma nova fórmula de amicacina para inalação uma vez ao dia; a amicacina é um antibiótico que tem sido históricamente administrado por via intravenosa e que está associado a uma toxicidade grave para a audição, equilíbrio e funcionamento renal. A tecnologia lipossomal PULMOVANCE™ detida pela Insmed permite a administração da amicacina diretamente nos pulmões, onde a amicacina lipossomal é consumida pelos macrófagos pulmonares onde reside a infeção, enquanto limita a exposição sistémica. O ARIKAYCE é administrado uma vez por dia, utilizando o sistema nebulizador Lamira® fabricado pela PARI Pharma GmbH (PARI).
Sobre a PARI Pharma e o sistema nebulizador Lamira®
O ARIKAYCE é administrado através de um dispositivo de inalação novo, o sistema nebulizador Lamira®, desenvolvido pela PARI. O Lamira® é um nebulizador portátil e silencioso, que permite a aerossolização eficiente do ARIKAYCE, através de uma membrana perfurada vibratória. Com base nos 100 anos de história no trabalho com aerossóis da PARI, a empresa dedica-se ao avanço de terapias por inalação através do desenvolvimento de plataformas de administração inovadoras e novas fórmulas farmacêuticas que funcionam conjuntamente para melhorar os cuidados prestados aos pacientes.
Sobre a Insmed
A Insmed Incorporated é uma empresa biofarmacêutica global com a missão de transformar as vidas dos pacientes com doenças graves e raras. O primeiro produto comercial da Insmed, o ARIKAYCE® (suspensão por inalação de lipossomas de amicacina), é a primeira e única terapia aprovada nos Estados Unidos para o tratamento da doença pulmonar refratária, provocada pelo complexo Mycobacterium avium (MAC), como parte da combinação de um regime de fármacos antibacterianos para pacientes adultos com limitadas ou nenhumas opções de tratamento alternativas. A doença pulmonar causada por MAC é um quadro clínico debilitante crónico, que pode provocar danos pulmonares graves e permanentes. O pipeline clínico nas primeiras fases da Insmed inclui o brensocatib, um novo inibidor reversível oral da dipeptidil peptidase 1 com potencial terapêutico na bronquiectasia sem fibrose cística e outras doenças inflamatórias, e o treprostinil palmitil, uma fórmula inalada do prófármaco treprostinil que poderá oferecer um perfil de produto diferenciado para doenças pulmonares raras, incluindo a hipertensão arterial pulmonar. Para mais informações, visite www.insmed.com.
Declarações prospetivas
Este comunicado de imprensa contém declarações prospetivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. "Declarações prospetivas", tal como o termo é definido pela Private Securities Litigation Reform Act (Lei da Reforma de Contencioso de Títulos Privados) de 1995, são declarações que não são factos históricos e envolvem vários riscos e incertezas. Palavras incluídas na presente declaração como "poderá", "irá", "deverá", "espera", "planeia", "prevê", "acredita", "estima", "projeta", "tenciona", "potencial", "continua" e expressões similares (bem como outras palavras ou expressões referentes a eventos, condições ou circunstâncias futuras) poderão identificar declarações prospetivas.
As declarações prospetivas neste comunicado de imprensa baseiam-se nas atuais expectativas e crenças da Empresa e envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores, que poderão fazer com que os resultados, desempenho e concretizações reais da Empresa, bem como os prazos de determinados eventos, possam divergir materialmente dos resultados, desempenho, concretizações ou prazos debatidos, projetados, antecipados ou indicados em quaisquer declarações prospetivas. Tais riscos, incertezas e outros fatores incluem, entre outros, os seguintes: falha ou atrasos na obtenção de aprovações regulamentares para o ARIKAYCE fora dos Estados Unidos e da União Europeia ou para os candidatos a produtos da Empresa nos Estados Unidos, Europa, Japão ou outros mercados, incluindo o Reino Unido como resultado da sua recente saída da União Europeia; a falha em comercializar ou manter com sucesso a aprovação norteamericana do ARIKAYCE, o único produto aprovado da Empresa; perturbações comerciais ou económicas devido a catástrofes ou outros eventos, incluindo desastres naturais ou crises de saúde pública; impacto da nova pandemia por coronavirus (COVID19) e os esforços para reduzir a sua disseminação nos negócios, funcionários, incluindo pessoal fundamental, pacientes, parceiros e fornecedores da Empresa; incertezas quanto ao nível de aceitação no mercado do ARIKAYCE por médicos, pacientes, pagantes terceiros e outros na comunidade de cuidados de saúde; a incapacidade da Empresa em obter plena aprovação do ARIKAYCE junto da FDA, incluindo o risco de que a Empresa não consiga concluir o estudo atempadamente e com sucesso para validar a ferramenta PRO e concluir o estudo pósintrodução no mercado exigido para a plena aprovação do ARIKAYCE; a incapacidade da Empresa, da PARI ou de fabricantes terceiros da Empresa em cumprir os requisitos regulamentares relacionados com o ARIKAYCE ou com o Sistema nebulizador Lamira® ; a incapacidade da Empresa em obter a comparticipação adequada de governos ou terceiros para o ARIKAYCE ou preços aceitáveis para o ARIKAYCE; desenvolvimento de preocupações de segurança ou eficácia imprevistas relacionadas com o ARIKAYCE; imprecisões nas estimativas da Empresa quanto à dimensão de potenciais mercados para o ARIKAYCE ou nos dados utilizados pela Empresa para identificar médicos; taxas esperadas de adesão de pacientes, duração do tratamento previsto ou taxas de adesão ou descontinuação dos pacientes previstas; a incapacidade da Empresa em criar uma infraestrutura de vendas e marketing eficaz ou em estabelecer parcerias com terceiros que ofereçam tal infraestrutura para a distribuição do ARIKAYCE; falha em obter a aprovação regulamentar para expandir a indicação do ARIKAYCE a uma população de pacientes mais alargada; falha em realizar com sucesso ensaios clínicos futuros para o ARIKAYCE; falha de terceiros dos quais a Empresa depende para fabricar quantidades suficientes de ARIKAYCE ou candidatos a produtos da Empresa para as necessidades comerciais ou clínicas, para realizar ensaios clínicos da Empresa ou cumprir as leis ou regulamentos que afetam a atividade ou acordos da Empresa; a incapacidade da Empresa em atrair e reter quadros de pessoal chave ou gerir eficazmente o crescimento da Empresa; a incapacidade da Empresa em se adaptar ao seu ambiente altamente competitivo e em constante mudança; a experiência limitada da Empresa em operações internacionais e alterações nas leis e regulamentos aplicáveis à atividade da Empresa, incluindo qualquer reforma de preços e incumprimento de tais leis e regulamentos.
A Empresa poderá não conseguir atingir os resultados, planos, intenções ou expectativas indicados nas declarações prospetivas da Empresa, porque em virtude da sua natureza, as declarações prospetivas envolvem riscos e incertezas por estarem relacionadas com eventos e dependerem de circunstâncias que poderão ou não ocorrer no futuro. Para obter informações adicionais sobre os riscos e incertezas que poderão afetar a atividade da Empresa, consulte os fatores debatidos na alínea 1A, "Fatores de risco", no Relatório Annual da Empresa no Formulário 10K para o ano findo em 31 de dezembro de 2019, no Relatório Trimestral da Empresa no Formulário 10Q para o trimestre findo a 30 de junho de 2020 e quaisquer documentos da Empresa subsequentes apresentados à Securities and Exchange Commission (SEC).
A Empresa adverte os leitores a não confiarem exclusivamente em tais declarações prospetivas, que remetem apenas para os factos à data deste comunicado de imprensa. A Empresa renuncia a qualquer responsabilidade por qualquer obrigação, exceto conforme exigido especificamente por lei e pelas regras da SEC, de atualizar ou rever publicamente tais declarações para que reflitam qualquer alteração nas expectativas ou nos eventos, condições ou circunstâncias nas quais tais declarações se possam basear ou que possam afetar a probabilidade dos resultados reais divergirem daqueles preconizados nas declarações prospetivas.
Contacto:
Investidores:
Argot Partners
Laura Perry ou Heather Savelle
(212) 600-1902
Insmed@argotpartners.com
Comunicação social:
Mandy Fahey
Diretora sénior, Comunicações empresariais
Insmed
(732) 718-3621
amanda.fahey@insmed.com
Logó - https://mma.prnewswire.com/media/801462/Insmed_Logo.jpg
Voltar noticias em Português no Mundo