BAAR, Suíça, 8 de fevereiro de 2021 /PRNewswire/ -- A Orpha Labs AG anunciou hoje seu programa de uso compassivo para disponibilizar o ORL-101 para médicos que oferecem tratamento a pacientes com deficiência da adesão leucocitária tipo II (LAD-II). O ORL-101 é uma nova formulação de uma L-fucose ultrapura atualmente em desenvolvimento para o tratamento de pacientes com LAD II.
O Ministério da Saúde (MOH) de Israel aprovou o uso de ORL-101 em pacientes com LAD-II sob o programa de uso compassivo da Orpha Labs. A Orpha Labs espera inscrever pacientes de LAD-II em um estudo de Fase III em breve.
O fundador e CEO da Orpha Labs, Alp Bugra Basat, MD, declarou: "Temos orgulho de anunciar este desenvolvimento. O ORL-101 é o primeiro produto autorizado para uso compassivo em um programa para pacientes portadores de LAD-II, um passo significativo em nosso trabalho de desenvolver produtos clínicos visando ajudar pacientes com doenças ultra-raras."
A FDA concedeu uma designação de doença pediátrica rara ao ORL-101 para uso no tratamento de pacientes com LAD II. Em caso de aprovação do registro de novo medicamento (new drug application, "NDA") para o ORL-101 para uso em pacientes com LAD II, a empresa poderá ter direito a obter um voucher para revisão de prioridade (Priority Review Voucher, "PRV") do FDA, que pode ser resgatado para obter revisão de prioridade para qualquer pedido de comercialização posterior.
Sobre a Deficiência da adesão leucocitária tipo II (LAD-II)
A LAD-II (OMIM # 266265) é uma imunodeficiência primária autossômica recessiva caracterizada por motilidade leucocitária reduzida e retardo do desenvolvimento neurológico moderado a grave. Verificou-se que o defeito genético em pacientes com LAD-II consiste em várias mutações no gene SLC35C1 que codifica o transportador de Fucose GDP 1. Este transportador mede a absorção da GDP-Fucose nas vesículas do Golgi, e sua disfunção resulta na ausência de glicanos fucosilados nas membranas das células, levando à perda de ligantes da E-selectina e da P-selectina nos leucócitos, resultando assim na incapacidade de os leucócitos circulantes migrarem eficientemente para os locais de infecção, o que, por sua vez, causa leucocitose persistente e episódios recorrentes de infecções com risco de vida.
Sobre a Orpha Labs AG
A Orpha Labs AG é uma empresa de pesquisa e desenvolvimento voltada para as carências dos pacientes, empenhada em descobrir, desenvolver e produzir medicamentos eficazes para doenças ultra-raras negligenciadas. Nossa missão é oferecer produtos inovadores que melhorem não apenas as taxas de sobrevivência, mas também a qualidade de vida para essas comunidades de pacientes.
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FONTE Orpha Labs AG
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