Modificadores de splicing administrados por via oral que diminuem sistemicamente a proteína da doença de Huntington são descobertos por meio da inovadora plataforma de splicing da PTC Therapeutics

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 20 de dezembro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a publicação da Nature Communications caracterizando o novo mecanismo de splicing induzido por compostos identificados pelo programa da doença de Huntington (DH). Esses modificadores de splicing foram descobertos com a inovadora plataforma de splicing da PTC e demonstraram reduzir específica e seletivamente a proteína huntingtina por meio da modulação do splicing do mRNA.

"O mecanismo induzido pelos modificadores de splicing da DH descritos no artigo da Nature Communications mostra uma abordagem incrivelmente inovadora e nova para regular a expressão genética e tratar doenças", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics, Inc. "Os resultados publicados mostram que a plataforma de splicing da PTC pode ser expandida para identificar compostos que induzem o splicing, resultando em níveis mais baixos da proteína HTT. Essa é uma descoberta importante, que amplia os recursos da plataforma de splicing. Embora a plataforma de splicing tenha sido utilizada pela primeira vez para identificar compostos que aumentam os níveis de SMN para tratar pacientes com atrofia muscular espinhal, essa foi a primeira vez que os modificadores de splicing identificados causaram a inibição da expressão genética, resultando na redução dos níveis da proteína HTT. Esses resultados mostram a maneira como essa tecnologia importante pode ser utilizada para identificar compostos que regulam a expressão genética para, potencialmente, tratar pacientes que sofrem de muitas doenças diferentes."    

A DH é uma doença rara e hereditária que causa a degeneração progressiva de células nervosas no cérebro, afetando as habilidades funcionais de uma pessoa. Embora a DH possa se apresentar em qualquer idade, é mais comum em pessoas de 30 a 50 anos. Ela afeta aproximadamente 45 mil pessoas nos Estados Unidos. A DH é causada por uma mutação no gene que codifica a huntingtina, que é responsável pela criação da proteína huntingtina (HTT). Com o passar do tempo, a proteína huntingtina com mutação forma aglomerados nas células do cérebro, resultando em células danificadas e, posteriormente, em morte celular. Não há tratamento para a causa subjacente da DH.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.