– Os resultados provisórios do estudo RAINBOWFISH mostraram que, após o tratamento com Evrysdi, bebês pré-sintomáticos com atrofia muscular espinhal alcançaram os mesmos marcos motores de bebês saudáveis –
SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 26 de janeiro de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu análise prioritária de uma solicitação complementar de novo medicamento (sNDA) ao Evrysdi® (risdiplam) para ampliar a indicação e incluir bebês pré-sintomáticos com menos de dois meses de idade com atrofia muscular espinhal (AME). Se aprovado, o Evrysdi seria o primeiro medicamento administrado em casa para bebês pré-sintomáticos com AME.
"Os resultados, que demonstraram que quase todos os bebês pré-sintomáticos alcançaram marcos motores comparáveis aos de bebês saudáveis, são extraordinários", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics. "A concessão da revisão prioritária do Evrysdi reconhece isso e a necessidade significativa de tratar bebês com AME da forma mais precoce possível. Estamos orgulhosos de que um tratamento tão transformador para pacientes que vivem com AME tenha vindo de nossa plataforma de splicing."
Estavam incluídos no envio da sNDA os dados provisórios do estudo RAINBOWFISH, que mostraram que 80% dos bebês pré-sintomáticos com AME tratados com Evrysdi por pelo menos 12 meses alcançaram marcos motores como ficar sentado sem apoio, rolar, engatinhar, ficar em pé sem ajuda e caminhar de forma independente.
O Evrysdi foi desenvolvido para tratar a AME, aumentando e mantendo a produção da proteína SMN, que é encontrada em todo o corpo e é fundamental para a manutenção dos neurônios motores e dos movimentos saudáveis. O Evrysdi teve como base a plataforma de splicing da PTC. O Evrysdi é comercializado pela Roche e, nos Estados Unidos, pela Genentech, membro do Roche Group. A Roche lidera o desenvolvimento clínico do Evrysdi como parte de uma colaboração com a SMA Foundation e a PTC Therapeutics.
Sobre a atrofia muscular espinhal (AME)
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Ela afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 bebês e, quando não tratada, é a principal causa genética da mortalidade infantil. A AME é causada por uma mutação do gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), o que leva a uma deficiência da proteína SMN. Essa proteína é encontrada em todo o corpo e é essencial para a função dos nervos que controlam os músculos e os movimentos. Sem ela, as células nervosas não conseguem funcionar corretamente, levando a uma fraqueza muscular progressiva ao longo do tempo. Dependendo do tipo de AME, a força física de um indivíduo e sua capacidade de andar, comer ou respirar podem ser significativamente reduzidas ou perdidas.
Sobre o Evrysdi® (risdiplam)
O Evrysdi é um modificador de splicing de RNA direcionado pelo neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2), desenvolvido para tratar a AME causada por mutações no cromossomo 5q que levam à deficiência da proteína SMN. O Evrysdi foi desenvolvido para ser distribuído uniformemente a todas as partes do corpo, inclusive ao sistema nervoso central (SNC), e é administrado diariamente em casa em forma líquida por boca ou tubo de alimentação. Recentemente, a FDA aprovou o Evrysdi para o tratamento de atrofia muscular espinhal para adultos e crianças de dois meses ou mais. O Evrysdi é comercializado nos Estados Unidos pela Genentech, membro do Roche Group, e comercializado pela Roche no resto do mundo.
Sobre os estudos clínicos do Evrysdi®
O FIREFISH (NCT02913482) é um estudo clínico central aberto de duas partes em bebês com AME tipo 1. A parte 1 consistiu em um estudo de escalonamento de dose em 21 bebês, com o objetivo principal de avaliar o perfil de segurança do Evrysdi em bebês e determinar a dose para a parte 2. A parte 2 consistiu em um estudo central de braço único do Evrysdi em 41 bebês com AME tipo 1 tratados por dois anos, seguido de uma extensão aberta. O principal objetivo da parte 2 foi avaliar a eficácia com base na medição da proporção de bebês que podiam ficar sentados sem apoio após 12 meses de tratamento, com base na escala motora bruta da Escala de Bayley de Desenvolvimento Infantil - Terceira Edição (BSID-III) (definido como sentado sem apoio por cinco segundos). O estudo atingiu seu desfecho primário.
O SUNFISH (NCT02908685) é um estudo central de duas partes, duplo cego e controlado por placebo em pessoas com idades de dois a 25 anos com AME tipos 2 ou 3. A parte 1 (n=51) determinou a dose para a parte 2 de confirmação. A parte 2 (n=180) avaliou a função motora utilizando a escala de Medida da Função Motora 32 (MFM-32) após 12 meses. A MFM-32 é uma escala validada para avaliar a função motora fina e grossa em pessoas com distúrbios neurológicos, inclusive a AME. O estudo atingiu seu desfecho primário.
Dados de segurança do estudo clínico
O perfil de segurança do Evrysdi foi estabelecido nos estudos centrais FIREFISH e SUNFISH. As reações adversas mais comuns na AME de início tardio (incidência de pelo menos 10% dos pacientes tratados com Evrysdi e com maior frequência do que o controle) foram febre, diarreia e assaduras. As reações adversas mais comuns na AME com início na infância foram semelhantes às observadas em pacientes com AME de início tardio. Além disso, as reações adversas mais comuns (incidência de pelo menos 10%) foram infecção do trato respiratório superior, pneumonia, constipação e vômitos.
Além do FIREFISH e do SUNFISH, o Evrysdi está sendo avaliado em uma ampla gama de pessoas com AME nos seguintes estudos:
O JEWELFISH (NCT03032172) é um estudo exploratório aberto desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) em pessoas com AME com idades entre seis e 60 anos que foram submetidas a outros tratamentos de AME experimentais ou aprovados por pelo menos 90 dias antes de receber o Evrysdi. O estudo concluiu o recrutamento (n=174).
O RAINBOWFISH (NCT03779334) é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico, que investiga a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do Evrysdi em bebês (~n=25) desde o nascimento até seis semanas de idade (na primeira dose), com AME geneticamente diagnosticada, que ainda não apresentam sintomas. Atualmente, o estudo está na fase de recrutamento.
Sobre a PTC
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.
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Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Evrysdi.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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