SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 18 de maio de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), a agência reguladora de medicamentos no Brasil, aprovou atualizações no rótulo1 do Translarna™ (atalureno) com relação ao tratamento de pacientes que se tornam não ambulatoriais devido ao curso natural da doença. A atualização visa garantir a continuidade do tratamento para pacientes com mutação do tipo nonsense da distrofia muscular de Duchenne (Duchenne).
"Sabemos da importância do diagnóstico precoce com Duchenne e que o tratamento contínuo pode retardar a redução da função dos membros inferiores, das funções pulmonares e cardíacas e da qualidade de vida", disse Kylie O'Keefe, vice-presidente sênior de estratégia comercial e corporativa global da PTC Therapeutics. "O rótulo atualizado é um passo positivo para a comunidade de Duchenne no Brasil."
A Duchenne é uma doença progressiva grave que leva a uma piora rápida da função muscular e faz com que crianças, frequentemente, precisem usar uma cadeira de rodas até o início da adolescência e, por fim, necessitem ventilação artificial para respirar.2,3 O Translarna é o único tratamento para a causa subjacente da Duchenne causada por mutações do tipo nonsense. Estudos clínicos e evidências do mundo real demonstraram o potencial do Translarna de retardar a progressão da doença e melhorar os resultados dos pacientes.2-3
Sobre o Translarna™ (atalureno)
O Translarna (atalureno), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, Inc., é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por mutações do tipo nonsense. Mutação do tipo nonsense é uma alteração no código genético que impede prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode se expressar em sua totalidade e deixa de ser funcional, como a distrofina de Duchenne. O Translarna, nome comercial do atalureno, é licenciado no Brasil e no Espaço Econômico Europeu para o tratamento de pacientes ambulatoriais de Duchenne causada por mutações do tipo nonsense com, no mínimo, dois anos de idade. O atalureno é um novo medicamento experimental nos Estados Unidos.
Sobre a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
Atingindo principalmente o sexo masculino, a Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta na fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura por insuficiência cardíaca e respiratória por volta dos 20 anos de idade. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína funcional distrofina. A distrofina é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos do esqueleto, diafragma e coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda de deambulação) já aos dez anos de idade, seguida da perda do uso dos braços. Os pacientes com Duchenne, posteriormente, experimentam complicações pulmonares com risco de morte, levando à necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa etária dos 20 anos.
Mais informações sobre a Duchenne estão disponíveis na Associação de Distrofia Muscular e no Projeto de Distrofia Muscular para os Pais. Além disso, informações e recursos estão disponíveis no site www.duchenneandyou.com, www.movimentoduchenne.com.br, em português, e www.duchenneytu.com, em espanhol.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.
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Investidores:
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Declarações prospectivas
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Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.
As declarações prospectivas contidas nesse comunicado representam os pontos de vista da PTC apenas na data desse comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data desse comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.
1 https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?nomeProduto=Translarna
2 Birnkrant DJ et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018; 17:251–67.
3 Duchenne Muscular Dystrophy. Associação de Distrofia Muscular. Disponível no site: https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy. Último acesso: outubro de 2021.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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