- Primeira aprovação regulatória global para o tratamento desta doença genética rara -
SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 1º de dezembro de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o Waylivra™ (volanesorsen) como o primeiro tratamento para Lipodistrofia Parcial Familiar (FPL) no Brasil. Esta é a primeira aprovação mundial do Waylivra para a indicação FPL. O Waylivra também está aprovado no Brasil para o tratamento da Síndrome da Quilomicronemia Familiar (FCS).
"A aprovação do Waylivra como o primeiro tratamento para a FPL é um marco importante para os pacientes com FPL no Brasil", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. "Esta aprovação é outro exemplo que mostra que a PTC está alavancando seus fortes recursos na América Latina para proporcionar tratamentos transformadores a pacientes com grandes necessidades não atendidas."
A FPL é uma doença metabólica genética rara caracterizada por perda seletiva e progressiva de gordura corporal (tecido adiposo) de várias áreas do corpo, levando à deposição ectópica de gordura no fígado e músculos e ao desenvolvimento de resistência à insulina, diabetes, dislipidemia e doença hepática gordurosa1. A FPL é uma doença altamente onerosa, levando a complicações metabólicas significativas que não são administradas pelos tratamentos atuais, e é uma condição estressante para o paciente.
A aprovação do Waylivra para FPL pela ANVISA foi baseada nos resultados do estudo BROADEN de Fase 2/3, em pacientes com lipodistrofia parcial familiar. O estudo atingiu seu desfecho primário demonstrando uma redução estatisticamente significativa nos níveis de triglicérides em pacientes com FPL tratados com Waylivra em comparação com pacientes tratados com placebo.
No estudo, em três meses, houve uma redução média em relação à linha de base de 88% nos níveis de triglicérides em pacientes tratados com Waylivra em comparação com a redução de 22% nos pacientes tratados com placebo. Reduções clinicamente significativas e estatisticamente significativas nos níveis de triglicérides foram mantidas ao longo de 12 meses de tratamento em pacientes com FPL. Além de atingir o desfecho primário, o estudo alcançou um desfecho secundário importante de uma redução estatisticamente significativa na gordura do fígado.
Sobre o Waylivra™
O Waylivra (volanesorsen) é um produto da tecnologia anti-sentido proprietária da Inc Ionis Pharmaceuticals. O Waylivra recebeu aprovação condicional de comercialização na União Europeia como um tratamento para a FCS. Além disso, o Waylivra recebeu o Orphan Drug Designation pela European Medicines Agency para o tratamento da FCS. A aprovação da ANIVSA para a FPL é a primeira aprovação global para esta indicação.
Waylivra foi licenciado para comercialização na América Latina pela PTC Therapeutics, da Akcea Therapeutics, Inc., uma subsidiária integral da Ionis.
Sobre a Lipodistrofia Parcial Familiar (FPL)
FPL é um distúrbio lipídico raro caracterizado por distribuição anormal de gordura pelo corpo e uma série de anormalidades metabólicas, incluindo resistência grave à insulina, dislipidemia e hipertrigliceridemia, esteatose hepática e, em mulheres afetadas, características de hiperandrogenismo. Pessoas com FPL frequentemente apresentam síndrome do ovário policístico ou diabetes excepcionalmente resistente à insulina e correm maior risco de pancreatite aguda, além de consequências progressivas de longo prazo, incluindo doença cardiovascular precoce e doença hepática, resultando em cirrose. Eles são incapazes de armazenar gordura ou triglicerídeos nos estoques normais, de modo que o excesso é armazenado no fígado e nos músculos e se acumula em níveis elevados na corrente sanguínea.
Sobre a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF)
A SQF é uma doença rara causada por uma deficiência da lipoproteína lipase (LPL) e caracterizada por hipertrigliceridemia grave (>880 mg/dL) e por um risco de pancreatite aguda imprevisível e potencialmente fatal. Devido ao funcionamento limitado da LPL, as pessoas com SQF não conseguem quebrar quilomícrons, partículas de lipoproteína que são 90% triglicérides. Elas podem apresentar sintomas diários como dor abdominal, fadiga generalizada e cognição prejudicada, que afetam sua capacidade de trabalhar. As pessoas com SQF também relatam grandes efeitos emocionais e psicossociais, incluindo ansiedade, isolamento social, depressão e névoa mental. A falta de tratamentos especificamente indicados para pacientes com SQF impõe aos a eles uma dieta muito restritiva e de baixo teor de gordura, em combinação com mudanças de estilo de vida e controle de outras causas secundárias de altos níveis de triglicérides, que geralmente não lhes garantem a qualidade de vida necessária. A dieta isolada não controla totalmente os níveis de TG e não é suficiente para mitigar o risco de pancreatite, e um tratamento de reposição de enzimas seria ineficaz em SQF devido a limitações de validade.
Sobre a PTC
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e a nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que têm uma necessidade médica ainda não atendida. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor aos seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, no Twitter pelo @PTCBio e no LinkedIn.
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Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Waylivra.
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1 Chan JL, Oral EA. Endocr Pract 2010;16:310–323
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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