O leniolisibe foi bem tolerado e a melhora significativa em relação ao placebo foi notável nos desfechos coprimários, refletindo um impacto favorável na desregulação e deficiência imunológica dos pacientes
A publicação científica aumenta a compreensão internacional da APDS, uma imunodeficiência rara e recentemente caracterizada
LEIDEN, Países Baixos, 7 de dezembro de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia hoje que os resultados positivos de um estudo clínico de Fase 3 do medicamento experimental leniolisibe, um inibidor oral e seletivo de fosfoinositide 3-quinase delta (PI3Kδ), em pacientes adultos e adolescentes com síndrome ativada de fosfoinositide 3-quinase delta (APDS), uma imunodeficiência primária rara, foram publicados na Blood,1 a revista médica internacional científica da Sociedade Americana de Hematologia (em inglês: American Society of Hematology, ASH). Os dados deste estudo foram anunciados anteriormente em 2 de fevereiro de 2022.
O artigo, intitulado "Estudo randomizado, controlado por placebo, de fase 3 do inibidor de PI3Kδ Leniolisibe para a síndrome de PI3Kδ ativada", delineou os resultados do ensaio clínico randomizado multinacional, triplo-cego, controlado por placebo, que inscreveu 31 pacientes com APDS de 12 anos ou mais. Os pacientes foram distribuídos aleatoriamente em uma proporção de 2:1 para receber 70 mg de leniolisibe ou placebo duas vezes ao dia por 12 semanas. A melhora em relação ao placebo foi significativa nos endpoints coprimários que avaliaram a redução no tamanho dos linfonodos e o aumento nas células B virgens, refletindo o impacto na desregulação imune e correção da imunodeficiência nesses pacientes, respectivamente. A variação média ajustada (95% CI) entre leniolisibe e placebo para o tamanho do linfonodo foi de -0,25 (-0,38, -0,12; P=0,0006; N=26) e para a porcentagem de células B virgens foi de 37,30 (24,06, 50,54; P =0,0002; N=13). O leniolisibe foi bem tolerado e menos pacientes recebendo leniolisibe relataram eventos adversos relacionados ao tratamento do estudo (principalmente graus 1-2) em comparação com aqueles que receberam placebo (23,8% vs 30,0%).
Vicki Modell, co-fundadora da Jeffrey Modell Foundation, uma organização internacional sem fins lucrativos dedicada a ajudar indivíduos e familiares afetados por distúrbios primários de imunodeficiência, comentou:
"A Pharming continua a fornecer apoio significativo para a comunidade de imunodeficiência. A Jeffrey Modell Foundation dedica-se ao diagnóstico precoce e à descoberta de tratamentos significativos para a imunodeficiência primária, e estamos perfeitamente cientes dos desafios enfrentados pelas pessoas com APDS. A publicação dos resultados do estudo nesta população de pacientes em uma revista tão distinta e amplamente lida avança esses objetivos."
Anurag Relan, MD, MPH, diretor médico da Pharming, comentou:
"À medida que continuamos a buscar uma melhor compreensão da APDS como uma doença rara caracterizada recentemente, continuamos comprometidos em compartilhar nossas descobertas com pesquisadores e médicos de todo o mundo. Com esse compromisso em mente, estamos satisfeitos com a publicação dos resultados deste ensaio clínico de Fase III com leniolisibe na principal revista da Sociedade Americana de Hematologia.
A população de pacientes com APDS e suas famílias vivem com necessidades não atendidas e sem terapias direcionadas, e a publicação deste estudo é um passo integral para melhorar a jornada dos pacientes para esta comunidade. Temos orgulho de compartilhar esses resultados, o que demonstrou que o leniolisibe é uma terapia bem tolerada e direcionada para a APDS. Agradecemos a todos os participantes e investigadores do nosso estudo por seus esforços e pelo papel essencial que desempenharam no desenvolvimento do leniolisibe ".
Sobre a Síndrome de Fosfoinositídeo 3-quinase δ Ativada (APDS)
A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente 1 a 2 pessoas por milhão. A APDS é causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulam a maturação dos glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade da via PI3Kδ (fosfoinositídeo 3-quinase delta).2,3 A sinalização balanceada na via PI3Kδ é essencial para a função imunológica fisiológica. Quando essa via é hiperativa, as células imunológicas não amadurecem e funcionam corretamente, levando a imunodeficiência e desregulação.2,4 A APDS é caracterizada por infecções sino pulmonares graves e recorrentes, linfo proliferação, autoimunidade e enteropatia.5,6 Como esses sintomas podem estar associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de diagnóstico de 7 anos.7 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo dano pulmonar permanente e linfoma.5-8 A única forma de diagnosticar definitivamente esta condição é através de testes genéticos.
Sobre o Leniolisibe
O Leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K. O PI3Kδ é expresso predominantemente em células hematopoiéticas e é essencial para a função normal do sistema imunológico através da conversão de fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) em fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). O Leniolisibe inibe a produção de PIP3, e PIP3 serve como um importante mensageiro celular ativando a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Ao contrário do PI3Kα e PI3Kβ, que são expressos de forma ubíqua, o PI3Kẟ e o PI3Kγ são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3Kẟ na regulação de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor extensão, células T), bem como do sistema imunológico inato (neutrófilos, células mastro e macrófagos), indica fortemente que o PI3Kẟ é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para doenças imunológicas, como a APDS. Até o momento, o leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase 1 em indivíduos saudáveis e o estudo que permite o registro de Fase II/III em pacientes com APDS.
Sobre a Pharming Group N.V.
A Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e comprometedoras. A Pharming comercializa e desenvolve um portfólio inovador de terapias de reposição de proteínas e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão nos estágios inicial e final de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, Países Baixos, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.
Para mais informações, acesse www.pharming.com e conecte-se conosco noLinkedIn.
Declarações prospectivas
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Referências
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- Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
- Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;21 de maio.
- Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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FONTE Pharming Group NV
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