Pedido de autorização de comercialização da EMA para leniolisibe alterado para cronograma de revisão padrão
LEIDEN, Países Baixos, 16 de fevereiro de 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia que o Comitê de Medicamentos Humanos (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) decidiu mudar sua avaliação do Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) para leniolisibe a um cronograma de revisão padrão. O Leniolisibe é um inibidor oral seletivo de fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3Kδ) sob revisão regulatória como tratamento para a síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma imunodeficiência primária rara, em adolescentes e adultos com 12 anos ou mais.
A Pharming recebeu a lista de perguntas da EMA que incluía uma solicitação para enviar dados atualizados do estudo de extensão de longo prazo em andamento coletados após a análise provisória incluída no MAA original. Com base no cronograma das nossas respostas, a Pharming espera que o CHMP emita o seu parecer sobre o leniolisibe MAA no 2H 2023.
Sijmen de Vries, CEO da Pharming comentou:
"Continuamos a trabalhar com a EMA por meio do processo de análise da MAA e continuamos dedicados a buscar a aprovação regulatória do leniolisibe no Espaço Econômico Europeu. Nos Estados Unidos, a análise prioritária da FDA sobre o leniolisibe NDA permanece no caminho certo, com uma data de meta para a PDUFA de 29 de março de 2023. Continuamos focados em obter aprovações regulatórias e levar o leniolisibe a pacientes que vivem com APDS em todo o mundo".
Após a concessão da avaliação acelerada em agosto de 2022, a EMA validou o MAA da Pharming para leniolisibe para avaliação científica sob uma avaliação acelerada pelo CHMP em outubro de 2022. O MAA é respaldado por dados positivos de um estudo de Fase II/III do leniolisibe, anunciados em2 de fevereiro de 2022, que atingiu seus objetivos co-primários de redução no tamanho dos linfonodos e aumento na porcentagem de células B virgens em pacientes com APDS. Além disso, os dados de segurança do estudo mostraram que o leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da MAA, foram apresentados também os dados de um estudo clínico de extensão, aberto e de longo prazo em pacientes com APDS tratados com o leniolisibe.
Sobre a Síndrome de Fosfoinositídeo 3-quinase δ Ativada (APDS)
A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente 1 a 2 pessoas por milhão. A APDS é causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulam a maturação dos glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade da via PI3Kδ (fosfoinositídeo 3-quinase delta)./2,3 A sinalização balanceada na via PI3Kδ é essencial para a função imunológica fisiológica. Quando essa via é hiperativa, as células imunológicas não amadurecem nem funcionam corretamente, levando a imunodeficiência e desregulação. 2,4 A APDS é caracterizada por infecções sino pulmonares graves e recorrentes, linfo proliferação, autoimunidade e enteropatia. 5,6 Como esses sintomas podem estar associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de diagnóstico de 7 anos. 7 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo dano pulmonar permanente e linfoma.5-8 A única forma de diagnosticar definitivamente esta condição é através de testes genéticos.
Sobre o Leniolisibe
O Leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K. O PI3Kδ é expresso predominantemente em células hematopoiéticas e é essencial para a função normal do sistema imunológico por meio da conversão do fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) para o fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). O Leniolisibe inibe a produção de PIP3 e o PIP3 serve como um importante mensageiro celular ativando a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Ao contrário do PI3Kα e PI3Kβ, que são expressos de forma ubíqua, o PI3Kẟ e oPI3Kγ são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3Kẟ na regulação de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor grau, células T), bem como do sistema imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos), indica fortemente que o PI3Kẟ é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para doenças imunes, como APDS. Até o momento, o leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase 1 em humanos em indivíduos saudáveis e o estudo de habilitação de registro de Fase II/III em pacientes com APDS.
Sobre o Pharming Group N.V.
O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming comercializa e desenvolve um portfólio inovador de terapias de reposição de proteínas e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, biológicos e terapias genéticas que estão em fase de desenvolvimento precoce ou avançado. A Pharming está sediada em Leiden, Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.
Para mais informações, acesse www.pharming.com e conecte-se conosco no LinkedIn.
Declarações prospectivas
Esse comunicado de imprensa contém declarações prospectivas. Declarações prospectivas são declarações de expectativas futuras baseadas nas expectativas e suposições atuais da administração e envolvem riscos e incertezas conhecidos e desconhecidos que podem fazer com que resultados, desempenho ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nessas declarações. Essas declarações prospectivas são identificadas por seu uso de termos e expressões como "objetivo", "ambição", "prever", "acreditar", "poderia", "estimar", "esperar", "metas", "pretender", "pode", "marcos", "objetivos", "perspectiva", "plano", "provavelmente", "projeto", "riscos", "cronograma", "buscar", "deveria", "alvo", "irá" e termos e expressões semelhantes. Exemplos de declarações prospectivas podem incluir declarações com relação ao cronograma e progresso dos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos da Pharming de seus candidatos a produtos, perspectivas clínicas e comerciais da Pharming e expectativas da Pharming em relação aos requisitos de capital de giro e recursos de caixa projetados, cujas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e ramificações pelo custo dos mesmos; e desenvolvimentos clínicos, científicos, regulamentares e técnicos. À luz desses riscos e incertezas e outros riscos e incertezas descritos no Relatório Anual de 2021 da Pharming e no Relatório Anual no Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021, arquivado na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e as circunstâncias discutidas em tais declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir material e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas contidas nesse comunicado de imprensa são expressamente qualificadas em sua totalidade pelas declarações de advertência contidas ou mencionadas nessa seção. Os leitores ficam advertidos a não confiar excessivamente em nenhuma de nossas declarações prospectivas. Todas as declarações prospectivas são válidas apenas na data desse comunicado de imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data desse comunicado. A Pharming não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar publicamente nada.
Informações privilegiadas
Este comunicado à imprensa refere-se à divulgação de informações que foram qualificadas, ou podem ter sido qualificadas, como informações privilegiadas de acordo com o artigo 7 (1) da Regulamento de abuso de mercado da UE.
Referências
1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.
2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;21 de maio.
8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
Para mais informações públicas, entre em contato com:
Pharming Group, Leiden, Países Baixos
Michael Levitan, vice-presidente de relações com investidores e comunicações corporativas
Tel.: +1 (908) 705 1696
Heather Robertson, gerente de relações com investidores e comunicações corporativas
E-mail: investor@pharming.com
FTI Consulting, Londres, Reino Unido
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne Tel.: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdã,Países Baixos
Leon Melens Tel: +31 6 53 81 64 27 E: pharmin g@lifespring.nl
Relações públicas dos EUA
Ethan Metelenis E: Ethan.Metelenis@precisionvh.com Tel: +1 (917) 882 9038
Relações públicas da UE
Dan Caley E: Dan.caley@aprilsix.com Tel: +44 (0) 787 546 8942
Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/2003587/Pharming_Group_Logo.jpg
FONTE Pharming Group N.V.
Voltar noticias em Português no Mundo