Dados do estudo relacionado à terapia gênica, direcionada para o tratamento da hemofilia A grave, demonstram controle durável e sustentado do sangramento, com expressão do fator VIII mantida por quatro anos após a infusão de ROCTAVIAN. Resultados adicionais reforçam impacto significativo de ROCTAVIAN na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQoL – sigla em inglês)
No Brasil, o tratamento já tem aprovação regulatória pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)[1] e está em avaliação da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão do governo responsável por estabelecer limites para preços de medicamentos
SÃO PAULO, 24 de junho de 2024 /PRNewswire/ -- A BioMarin Pharmaceutical Inc (Nasdaq: BMRN) anuncia novos dados que reforçam a segurança e eficácia a longo prazo de ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvoveque), terapia gênica destinada ao tratamento de adultos com hemofilia A grave. Os dados do estudo serão apresentados no 32º Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) em Bangkok, Tailândia, de 22 a 26 de junho de 2024.
"Temos o prazer de compartilhar dados que demonstram que ROCTAVIAN continua a oferecer controle de sangramento (durável e sustentado), além de expressão endógena do fator VIII, quatro anos após a infusão. Esses resultados representam o acompanhamento do estudo de Fase 3 mais longo e extenso de uma terapia gênica para hemofilia", disse Hank Fuchs, MD, presidente mundial de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. "É importante ressaltar que esses dados de Fase 3 também indicam um platô nos níveis de fator VIII após o terceiro ano, com a maioria dos pacientes permanecendo sem a profilaxia. Isso mostra que ROCTAVIAN pode oferecer proteção a longo prazo contra sangramentos em adultos com hemofilia A grave, além de proporcionar alívio da carga de infusões e injeções crônicas."
Dados de quatro anos do maior estudo clínico de Fase 3 de hemofilia com terapia gênica demonstram segurança e eficácia a longo prazo do ROCTAVIAN
O estudo de Fase 3 (GENEr8-1) demonstrou que o controle durável do sangramento e a expressão sustentada do fator VIII (FVIII) foram mantidos quatro anos após o tratamento com ROCTAVIAN. A atividade do FVIII permaneceu quase estável quando comparada com os resultados relatados anteriormente e nenhum novo impacto relacionado à segurança foi observado. Dos 134 pacientes que receberam ROCTAVIAN no estudo, 112 tiveram dados basais da taxa de sangramento anualizada (ABR, Annualized Bleeding Rate) coletados prospectivamente durante um período de pelo menos seis meses enquanto estavam em profilaxia de rotina com FVIII antes de receber ROCTAVIAN. Desses, dois interromperam o estudo antes do quarto ano. Durante o quarto ano, 73,6% dos participantes restantes (81/110) não tiveram sangramentos tratados. Ao longo de todo o período do estudo até o momento do corte dos dados, 24 dos 134 participantes retomaram a profilaxia com FVIII ou emicizumabe sem complicações. A atividade média do FVIII no final do quarto ano (n=130) foi de 27,1 UI/dL, avaliada por ensaio de um estágio (OSA), e de 16,1 UI/dL, avaliada por ensaio cromogênico (CSA), níveis que permaneceram quase estáveis em relação aos dados de três anos relatados anteriormente. Em quatro anos, a média da taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos tratados na população remanescente foi de 0,8 sangramentos/ano, e a média da ABR para todos os sangramentos foi de 1,3 sangramentos/ano, uma melhora significativa frente aos 4.8 e 5.4 sangramentos/ano dos dados de baseline, respectivamente.
Tabela 1. Taxa de sangramento e uso de FVIII ao longo de quatro anos após o tratamento com ROCTAVIAN na população remanescente (N=112)
Baseline | Quarto ano | Toda interrupção pósprofilaxia (da Semana 5 até a data de corte dos dados) | |
(n=112) | (n=110) | (n=112) | |
ABR (tratados), sangramento/ano | |||
Média ± desvio padrão (DP) | 4,8 ± 6,5 | 0,9 ± 2,3 | 0,8 ± 2,0 |
Mediana (Q1, Q3) | 2,8 (0,0, 7,6) | 0,0 (0,0, 1,0) | 0,0 (0,0, 0,5) |
Taxa de infusão de FVIII anualizado, número/ano | |||
Média ± DP | 135,9 ± 52,0 | 10,6 ± 29,5 | 6,1 ± 15,6 |
Mediana (Q1, Q3) | 128,6 (104,1, 159,9) | 0,0 (0,0, 3,0) | 0,6 (0,0, 3,0) |
ABR (total), sangramentos/ano | |||
Média ± DP | 5,4 ± 6,9 | 1,2 ± 2,5 | 1,3 ± 2,2 |
Mediana (Q1, Q3) | 3,3 (0,0, 7,9) | 0,0 (0,0, 1,0) | 0,5 (0,0, 1,3) |
Participantes com 0 sangramentos (tratados), n (%) | 36 (32,1) | 81 (73,6) | 61 (54,5) |
Participantes com 0 sangramentos (total), n (%) | 34 (30,4) | 68 (61,8) | 29 (25,9) |
Resultados sugerem impacto positivo de ROCTAVIAN na qualidade de vida relacionada à saúde
Em uma análise adicional do estudo de Fase 3 GENEr8-1, ROCTAVIAN proporcionou melhoras significativas ao longo de quatro anos na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQoL) em pessoas com hemofilia A grave, mesmo para aquelas com níveis de FVIII abaixo de 5%. Essas melhoras foram medidas usando a avaliação Hemo-QOL-A, um questionário projetado para medir a HRQoL em pessoas com hemofilia A e B. Quatro anos após o tratamento, o escore total médio do Hemo-QOL-A aumentou 6,2 pontos em relação ao valor basal, com melhoras observadas em Capacidade Física Funcional (4,8 pontos), Aspectos Funcionais (5,9 pontos) e Consequências de Sangramento (9,2 pontos). Com base na atividade do FVIII no quarto ano, o escore total médio do Hemo-QOL-A aumentou 6,3, 5,8 e 6,9 pontos para os participantes com atividade do FVIII nos intervalos ≥40%, ≥5% a <40% e <5%, respectivamente.
"As pessoas que vivem com hemofilia A grave frequentemente experimentam uma grande carga associada ao tratamento ao longo da vida, como a necessidade de infusões ou injeções frequentes, bem como complicações de saúde associadas aos sangramentos", disse Flora Peyvandi, M.D., Ph.D., presidente do ISTH e autora do estudo. "Esses dados demonstram o impacto significativo e positivo que o tratamento com ROCTAVIAN pode ter na qualidade de vida dos pacientes, especialmente ao ajudá-los a se mover mais livremente e a reduzir a carga de lidar com episódios hemorrágicos."
Dados do estudo clínico mostram segurança e eficácia de sete anos do ROCTAVIAN
Dados adicionais a serem apresentados no Congresso da ISTH, previamente compartilhados no Congresso da Associação Europeia de Hemofilia e Distúrbios Aliados (EAHAD) de 2024, incluem resultados de fase 2, os quais demonstraram que a maioria dos adultos com hemofilia A grave tratados com ROCTAVIAN manteve o controle do sangramento sete anos após a infusão, com apenas dois dos sete participantes retomando a profilaxia. No sétimo ano, na coorte que recebeu ROCTAVIAN na dose de 6x10^13 gv/kg (n=5), a mediana da atividade do FVIII permaneceu na faixa de hemofilia leve (10,3 UI/dL por ensaio cromogênico), e a ABR média diminuiu 96% em relação ao valor basal.
Sobre a Hemofilia A
A hemofilia A, também chamada de deficiência de fator VIII (FVIII) ou hemofilia clássica, é uma doença genética ligada ao cromossomo X causada por FVIII ausente ou defeituoso, uma proteína de coagulação. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de um terço dos casos é causada por uma mutação espontânea, uma nova mutação não herdada. Aproximadamente 1 em cada 10 mil pessoas tem hemofilia A.
Sobre a ROCTAVIAN
ROCTAVIAN é uma terapia gênica baseada em vetor viral adenoassociado usada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave que não têm anticorpos contra o vírus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5), que é determinado por um exame de sangue. A infusão única funciona entregando um gene funcional que é projetado para permitir que o corpo produza FVIII por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.
A Comissão Europeia (CE) concedeu aprovação condicional de registro a ROCTAVIAN em agosto de 2022. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou ROCTAVIAN em junho de 2023 e a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu aprovação no Brasil em março de 2024.
Sobre a BioMarin
Fundada em 1997, a BioMarin é uma biofarmacêutica global dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz de condições genéticas. As capacidades incomparáveis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformadoras para pacientes com doenças genéticas raras. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos gerou um portfólio diversificado de candidatos a terapias comerciais, clínicas e pré-clínicas, que atendem a uma necessidade médica significativa não satisfeita, possuem biologia bem compreendida e oferecem a oportunidade de serem os primeiros no mercado ou de proporcionar um benefício substancial sobre as opções de tratamento existentes. Para obter mais informações, visite www.biomarin.com.br
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Referência
[1] BRASIL. Ministério da Saúde. Anvisa aprova primeiro produto de terapia gênica para tratamento de hemofilia A no Brasil. 2024. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-primeiro-produto-de-terapia-genica-para-tratamento-de-hemofilia-a-no-brasil. Acesso em: jun. 2024.
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