WARREN, N.J., 15 de outubro de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que a FDA definiu a data-limite de ação regulatória como 29 de julho de 2025, para a revisão do New Drug Application (NDA) para sepiapterina, consistente com um cronograma de revisão padrão. O NDA foi submetido com uma indicação para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU), incluindo todas as faixas etárias e o espectro completo de subtipos da doença. Além disso, a PTC anunciou que os resultados do estudo APHENITY de Fase 3 foram publicados recentemente na Lancet, uma das mais prestigiadas revistas médicas revisadas por pares.
"A publicação da Lancet reflete a natureza promissora e transformadora dos dados coletados até o momento sobre a sepiapterina e o potencial da terapia para preencher a necessidade médica persistente e significativa não atendida de pacientes com PKU", disse Matthew B. Klein, MD, CEO da PTC Therapeutics.
O NDA da sepiapterina inclui os resultados do estudo APHENITY de Fase 3 discutido na publicação daLancet, bem como dados do estudo de extensão aberto APHENITY em andamento, que fornece evidências da durabilidade do efeito da sepiapterina e a capacidade dos pacientes de liberalizar sua dieta e ainda manter o controle dos níveis de fenilalanina (Phe). Os resultados mais recentes da avaliação de tolerância à Phe demonstram que aproximadamente 60% dos indivíduos atingem a ingestão de proteína acima da dose diária recomendada ajustada para a idade para um indivíduo não afetado, mantendo ainda os níveis de Phe < 360 μmol/L.
Sobre a Sepiapterina
A sepiapterina (anteriormente PTC923), uma formulação oral de sepiapterina sintética, tem um mecanismo duplo de ação para aumentar a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Primeiro, a sepiapterina é um composto precursor que é rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator crítico da PAH. A sepiapterina também tem um efeito de chaperona farmacológica independente, corrigindo o dobramento incorreto da PAH para melhorar a função da enzima. Por meio desse mecanismo duplo de ação, a sepiapterina reduz efetivamente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.
Sobre a fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária que afeta o cérebro. É causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para decompor a fenilalanina. Se não for tratada ou mal administrada, a fenilalanina – um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos – pode acumular-se em níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Recém-nascidos com fenilcetonúria inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados por níveis tóxicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico de fenilcetonúria geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilcetonúria no mundo todo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a crianças e adultos portadores de doenças raras. A capacidade de inovação da PTC para identificar novas terapias e comercializar produtos no mundo inteiro é determinante para o investimento em um programa robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que tenham pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC consiste em aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso maximiza o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no X, Facebook, Instagram e LinkedIn.
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Assim como em qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos consideráveis no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a sepiapterina.
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