Validação de alvos de redução de riscos com insights genômicos baseados em dados
ROMA, 3 de abril de 2025 /PRNewswire/ -- A IRBM, uma Organização de Pesquisa Contratada (CRO) integrada especializada na descoberta de medicamentos pré-clínicos, estabeleceu uma plataforma genômica funcional abrangente para apoiar a identificação e validação de alvos genéticos e a geração de modelos celulares relevantes para doenças. A plataforma integra metodologias baseadas em CRISPR, recursos de triagem, engenharia celular e análise molecular e celular avançada para impulsionar a descoberta e a validação de alvos.
Para melhorar ainda mais a validação do alvo, a IRBM está expandindo seu kit de ferramentas de edição de genoma com mosaico CRISPR para mapear sistematicamente domínios funcionais dentro de regiões codificantes e regulatórias, juntamente com a edição de base e principal para introduzir modificações precisas de nucleotídeos. Essas abordagens de última geração – combinadas com a triagem CRISPR de alto rendimento da plataforma, incluindo engenharia de células-tronco – são fundamentais na construção de modelos robustos de doenças e na melhoria da confiabilidade da validação do alvo.
"Compreender quais alvos são verdadeiramente viáveis para o desenvolvimento de medicamentos é um desafio complexo", disse Sara Tomaselli, PhD, Chefe de Genômica Funcional da IRBM. "Com esta plataforma interna, estamos fortalecendo nossa capacidade de avaliar sistematicamente a função do gene, reduzir o risco da descoberta precoce e apoiar nossos parceiros na tomada de decisões bem-informadas."
Os recursos de triagem da plataforma incluem bibliotecas CRISPR direcionadas e em todo o genoma para nocaute (CRISPR KO), inibição (CRISPRi) e ativação (CRISPRa), permitindo uma exploração aprofundada da função gênica e das vias associadas. Paralelamente, a experiência em engenharia celular da IRBM – abrangendo modelos relevantes para o paciente e sistemas derivados de iPSC – oferece suporte à modelagem de doenças em oncologia, neurodegeneração e doenças raras. A integração multiômica, incluindo imagens de alto conteúdo, transcriptômica de célula única e proteômica, fornece uma caracterização funcional mais profunda dos alvos de drogas.
A Plataforma de Genômica Funcional da IRBM faz parte de um ecossistema de descoberta de medicamentos mais amplo e totalmente integrado, garantindo que os insights genéticos se traduzam em modelos pré-clínicos significativos e estratégias de desenvolvimento de medicamentos. Ao combinar genômica funcional com experiência em química medicinal, descoberta de biomarcadores e farmacologia pré-clínica, a IRBM permite que os inovadores biofarmacêuticos abordem a validação de alvos com maior confiança.
"Adotamos uma abordagem cuidadosa e metódica para a genômica funcional – que se integra bem com as complexidades da descoberta de medicamentos", disse Carlo Toniatti, MD, PhD, diretor científico da IRBM. "Nosso objetivo é ajudar nossos parceiros a descobrir alvos de alta qualidade e gerar dados que possam orientar e informar a tomada de decisões durante todo o processo de descoberta de medicamentos."
A abordagem colaborativa da IRBM permite que startups de biotecnologia, empresas farmacêuticas e equipes apoiadas por capital de risco acessem experiência em genômica funcional sem a necessidade de infraestrutura interna. Com soluções personalizadas que abrangem triagem genética, modelos celulares projetados e estudos mecanísticos, a IRBM fornece suporte prático e cientificamente rigoroso em pontos-chave na descoberta de medicamentos.
Para saber mais sobre a Plataforma de Genômica Funcional da IRBM e as oportunidades de colaboração, acesse www.irbm.com.
Sobre a IRBM
A IRBM é uma Organização de Pesquisa Contratada (CRO) focada na descoberta de medicamentos em estágio inicial. Com um histórico de entrega de candidatos pré-clínicos em oncologia, neurodegeneração e doenças infecciosas, a IRBM faz parceria com inovadores de biotecnologia e farmacêuticos para promover o desenvolvimento terapêutico com precisão científica e transparência.
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FONTE IRBM S.p.A.
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