Ultragenyx y Kyowa Kirin anuncian que burosumab recibe opinión positiva del CHMP

Ultragenyx y Kyowa Kirin anuncian que burosumab recibe opinión positiva del CHMP

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TOKIO, LONDRES, y NOVATO, California, December 15, 2017

TOKIO, LONDRES, y NOVATO, California, December 15, 2017 /PRNewswire/ --

- Ultragenyx y Kyowa Kirin anuncian que burosumab recibe opinión positiva del CHMP para el tratamiento de hipofosfatemia ligada al cromosoma X en niños 

Si se aprueba, burosumab sea el primer tratamiento modificador de la enfermedad para XLH   

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) y Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), anunciaron hoy que el Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CHMP), el comité científico de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha adoptado una Opinión Positiva recomendando la autorización de comercialización condicional de burosumab, un anticuerpo monoclonal humano anti-FGF23, para el tratamiento de hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) con evidencia radiográfica de enfermedad ósea en niños de más de 1 año de edad y adolescentes con esqueletos en crecimiento. XLH es un trastorno osteomuscular raro, genético, crónico y progresivo. Si se aprueba, burosumab sería la primera terapia en hacer frente a la excesiva actividad FGF23 en XLH.

La opinión de CHMP está siendo remitida a la Comisión Europea (CE), para una decisión final sobre la concesión de una autorización de comercialización condicional. Esta decisión se espera en el primer trimestre de 2018 y se aplicará a todos los 28 países de la Unión Europea, Noruega, Islandia y Liechtenstein. La autorización condicional requiere el cumplimiento de obligaciones específicas relacionadas con la realización de estudios clínicos en curso de burosumab en pacientes pediátricos.  

"Nuestros científicos en Kyowa Hakko Kirin fueron los primeros en descubrir y tener éxito en la clonación FGF23 e identificar el papel de la proteína en el tratamiento de enfermedades de pérdida de fosfato. Esto llevó a un programa de investigación sólido y colaboración para el desarrollo clínico con Ultragenyx para desarrollar burosumab, un anticuerpo para FGF23," dijo Mitsuo Satoh, Ph.D., consejero delegado, vicepresidente de la división de I+D de Kyowa Hakko Kirin. "Estamos muy contentos de llegar a este hito regulatorio y seguiremos nuestro viaje científico para ayudar a abordar las necesidades médicas de personas con XLH."

El Dr. Tom Stratford, director general y consejero delegado de Kyowa Kirin International, dijo: "En Kyowa Kirin International estamos totalmente comprometidos en mejorar la vida de muchos jóvenes en toda Europa que viven con XLH. Acogemos con satisfacción la opinión del CHMP que nos lleva un paso más para lanzar burosumab en toda Europa como el primer tratamiento con el potencial para tratar esta condición musculoesquelética a menudo dolorosa y debilitante."

"La opinión CHMP positiva es un paso importante en acelerar el acceso del paciente a esta terapia, que podría cambiar fundamentalmente cómo se trata esta enfermedad," dijo Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., director general y consejero delegado de Ultragenyx.

Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, una filial de Kyowa Hakko Kirin, y Ultragenyx, han colaborado en el desarrollo y comercialización de burosumab a nivel mundial, basado en la colaboración y el acuerdo de licencia entre Kyowa Hakko Kirin y Ultragenyx.

Estado regulatorio de Burosumab   

El comité científico de la EMA adoptó una opinión positiva recomendando la autorización de marketing condicional de burosumab para el tratamiento de hipofosfatemia ligada a X (XLH) con evidencia radiográfica de enfermedad ósea en niños de 1 año de edad y mayores y adolescentes con esqueleto en crecimiento. La recomendación del CHMP se refiere a la Comisión Europea (CE), que se espera que haga su decisión final en el primer trimestre de 2018. La CE generalmente se adhiere a la recomendación del CHMP, pero no está obligada a hacerlo.

Acerca de hipofosfatemia ligada a X (XLH)  

XLH es un trastorno músculo-esquelético progresivo raro, crónico caracterizado por pérdida renal de fosfato causada por producción excesiva de FGF23 y se hereda como un rasgo dominante ligado al cromosoma X que afecta a hombres y mujeres. XLH es visto por primera vez en niños y afecta también a adultos.

En niños, XLH causa enfermedad esquelética, dando lugar a deformidad de la extremidad inferior y disminución de altura.

El tratamiento convencional de XLH consiste en múltiples dosis diarias de fosfato y vitamina D activa para contrarrestar los efectos de exceso de FGF23 pero no corrige la enfermedad subyacente.

Acerca de burosumab  

Burosumab es un anticuerpo monoclonal IgG1 totalmente humano en investigación recombinante, descubierto por Kyowa Hakko Kirin, contra el factor de crecimiento 23 de fibroblastos de la hormona fosfatúrica (FGF23). FGF23 es una hormona que reduce los niveles séricos de fósforo y vitamina D activa, regulando la producción de vitamina D activa y la excreción de fosfato por el riñón. Burosumab está siendo desarrollado para tratar XLH y la osteomalacia inducida por el tumor (TIO), enfermedades caracterizadas por niveles excesivos de FGF23. La pérdida de fosfato en XLH y TIO es causada por niveles excesivos y actividad del FGF23. Burosumab está diseñado para enlazar a y así inhibir la actividad biológica del FGF23. Bloqueando el exceso FGF23 en pacientes con XLH y TIO, burosumab está diseñado para aumentar la reabsorción de fosfato desde el riñón y aumentar la producción de vitamina D, que mejora la absorción intestinal de calcio y fosfato.

En los Estados Unidos, la Administración Estadounidense de Fármacos y Alimentos (FDA) está actualmente revisando la solicitud de licencia de productos biológicos para burosumab para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con XLH y ha fijado una fecha de acción de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 17 de abril de 2018.

Un programa clínico que estudia burosumab en pacientes adultos y pediátricos con XLH está en curso. Burosumab también está siendo desarrollado para TIO, una enfermedad caracterizada por tumores generalmente benignos que producen niveles excesivos de FGF23, que pueden llevar a osteomalacia severa, fracturas, dolor de hueso y muscular y debilidad muscular.

Acerca de Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. es una empresa basada en investigación de ciencias de la vida, con especial fortaleza en biotecnologías. En las áreas terapéuticas de inmunología/alergia, nefrología y oncología, Kyowa Hakko Kirin aprovecha la biotecnología de vanguardia centrada en tecnologías de anticuerpos, para descubrir continuamente nuevos medicamentos innovadores y desarrollar y comercializar los medicamentos en todo el mundo. De esta manera, la compañía está trabajando para hacer realidad su visión de convertirse en una compañía farmacéutica de especialidad mundial basada en Japón que contribuye a la salud y el bienestar de personas de todo el mundo.

Kyowa Kirin International PLC es una filial de Kyowa Hakko Kirin y es una compañía farmacéutica de especialidad de rápido crecimiento dedicada al desarrollo y comercialización de medicamentos para el tratamiento de necesidades terapéuticas no cubiertas en Europa y Estados Unidos. Kyowa Kirin International tiene su sede en Escocia.

Más información en: http://www.kyowa-kirin.com

Acerca de Ultragenyx  

Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica de fase clínica comprometida con llevar al mercado productos novedosos para el tratamiento de enfermedades raras y ultra raras, con un enfoque en enfermedades genéticas graves y debilitantes. Fundada en 2010, la empresa ha construido rápidamente una amplia cartera de candidatos de producto con el potencial de tratar enfermedades para las que la necesidad médica es alta, la biología para el tratamiento es clara, y para las que no hay tratamientos aprobados.

La compañía está dirigida por un equipo de gestión experimentado en el desarrollo y comercialización de la terapéutica de enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el tiempo y el desarrollo de fármacos asequibles, con el objetivo de ofrecer tratamientos seguros y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.

Para más información sobre Ultragenyx, visite http://www.ultragenyx.com.

Declaraciones prospectivas   

Salvo la información histórica contenida aquí, las materias establecidas en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones relativas a las expectativas de Ultragenyx con respecto a futuras interacciones reguladoras, el momento y el éxito de presentar potenciales aprobaciones, las indicaciones potenciales para sus candidatos a productos y planes de sus programas clínicos y los estudios clínicos, son declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones "safe harbor" de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Tales declaraciones prospectivas implican considerables riesgos e incertidumbres que podrían hacer que nuestros programas de desarrollo clínico, resultados futuros, rendimiento o logros difieran significativamente de aquellos expresados o implícitos por las declaraciones de futuro. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las incertidumbres inherentes en el proceso de desarrollo clínico de fármacos, como el proceso de aprobación, el calendario de presentaciones normativas y otros asuntos que puedan afectar la suficiencia de efectivo existente, equivalentes de efectivo y las inversiones a corto plazo para financiar las operaciones y la disponibilidad o el potencial comercial de nuestros candidatos a fármaco. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas. Para una mayor descripción de los riesgos e incertidumbres que podrían provocar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, véase el informe trimestral de Ultragenyx en Formulario 10-Q presentado ante la Securities and Exchange Commission el 3 de noviembre de 2017, y sus posteriores informes periódicos presentados con la Securities and Exchange Commission.  

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