Takeda presentará avances en los trastornos raros de almacenamiento lisosómico en una reunión científica Internacional

Takeda presentará avances en los trastornos raros de almacenamiento lisosómico en una reunión científica Internacional

PR Newswire

OSAKA, Japón, 4 de febrero de 2019

− Se mostrarán 12 presentaciones sobre 3 trastornos de almacenamiento lisosómico, subrayando el compromiso de Takeda con los pacientes con enfermedades raras

OSAKA, Japón, 4 de febrero de 2019 /PRNewswire/ -- Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ("Takeda") anunció hoy que hará 12 presentaciones, incluidos 11 pósters y una presentación oral, en el 15º WORLDSymposium™ anual 2019, en Orlando, Florida, del 4 al 8 de febrero. Las presentaciones y otras actividades de la compañía se centrarán en sus esfuerzos de investigación y desarrollo en los trastornos de almacenamiento lisosómico (TAL), como el síndrome de Hunter (también conocido como mucopolisacaridosis de tipo II o MPS II), la enfermedad de Gaucher de tipo 1, la enfermedad de Fabry y la leucodistrofia metacromática (también conocida como LDM).

La compañía patrocinará también un simposio satélite sobre el papel de los biomarcadores en el manejo clínico de las enfermedades lisosómicas y tendrá un stand en la sala de exhibiciones del WORLDSymposium (Stand n.º 105).

"Este año, estamos encantados de demostrar que Takeda tiene un compromiso de apoyo a la comunidad de los pacientes con trastornos del almacenamiento lisosómico y en hacer avanzar tratamientos en áreas de una elevada necesidad no cubierta," dijo Hartmann Wellhoefer, M.D., Vicepresidented del Departamento Médico, Enfermedades Raras y Medicina Interna, I+D Internacional de Takeda. "Esperamos con ganas seguir participando anualmente en este congreso único que nos da la oportunidad de reconectar y relacionarnos con los expertos más importantes del mundo en los TAL y con organizaciones de pacientes, que comparten con nosotros nuestra pasión por ayudar a los pacientes afectados por enfermedades raras."

Esta próxima reunión anual del WORLDSymposium se centra en las últimas investigaciones científicas y clínicas sobre los TAL, un conjunto de unos 50 trastornos causados por déficit enzimáticos específicos y que conducen a una discapacidad y una carga de enfermedad importantes.1

La presencia de Takeda en la reunión incluye las siguientes presentaciones, que están pensadas solo para la discusión científica:

La compañía promoverá también un simposio-almuerzo, que está pensado también para la conversación científica exclusiva en la reunión:

Enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una enfermedad lisosómica que afecta tanto a varones como a mujeres que interfiere con la capacidad del cuerpo para descomponer una sustancia grasa específica (globotriaosilceramida o Gb3) que se acumula dentro del cuerpo debido a un déficit de una enzima específica (α-galactosidasa A).[2] Se calcula que la enfermedad de Fabry afecta a 1 de cada 117.000 nacidos vivos .[3]

Síndrome de Hunter
El síndrome de Hunter es una enfermedad lisosómica rara, gravemente debilitante, causada por un déficit de iduronato-2-sulfatasa, una enzima que es necesaria para descomponer sustancias del cuerpo llamadas glicosaminoglicanos (GAG).[4] Sin esta enzima, los GAG pueden acumularse, causando diversos signos y síntomas relacionados con la enfermedad.4,[5] Aproximadamente dos de cada tres pacientes con síndrome de Hunter están también afectados por deterioro cognitivo progresivo.[6] El síndrome de Hunter afecta a 1 de cada 162.000 nacidos vivos y casi exclusivamente a varones.3

Enfermedad de Gaucher de tipo 1
La enfermedad de Gaucher de tipo 1 es un problema metabólico raro, hereditario y la enfermedad lisosómica más frecuente. Afecta a aproximadamente 1 de cada 100.000 personas de la población general y a 1 de cada 855 personas en la comunidad judía askenazi.[7] Los pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 pueden experimentar diversos síntomas y grados de intensidad de la enfermedad, lo que hace que la enfermedad de Gaucher de tipo 1 sea difícil de diagnosticar.[8]

Leucodistrofia metacromática
La leucodistrofia metacromática (LDM) es un trastorno raro, hereditario, que afecta al sistema nervioso central (SNC). La LDM es una enfermedad lisosómica desmielinizante progresiva, mortal, causado por el déficit de arilsufatasa-A (ARSA) que conduce a la acumulación tóxica de sulfátidas en el SNC y/o el SNP.[9]   

Acerca de Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) es una compañía biofarmacéutica líder internacional, impulsada por I+D y basada en valores, con sede en Japón, comprometida a llevar una Mejor Salud y un Futuro más Brillante a los pacientes, traduciendo los conocimientos científicos en medicamentos muy innovadores. Takeda centra sus esfuerzos en I+D en cuatro áreas terapéuticas: Oncología, Gastroenterología (GI), Neurociencias y Enfermedades Raras. También realizamos inversiones de I+D dirigidas, en Tratamientos Derivados de Plasma y Vacunas. Nos estamos centrando en desarrollar medicamentos muy innovadores que contribuyan a causar un impacto en las vidas de las personas, haciendo avanzar la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechando nuestro mecanismo mejorado de I+D colaborativa y nuestras capacidades para crear una línea de de productos en desarrollo robusta, en diversas modalidades. Nuestros empleados están comprometidos en la mejora de la calidad de vida de los pacientes y en trabajar con nuestros socios en asistencia sanitaria en aproximadamente 80 países y regiones.

Para más información, visite https://www.takeda.com

Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa y cualquier material distribuido en relación con este comunicado de prensa puede contener declaraciones, creencias u opiniones a futuro relacionadas con el negocio futuro de Takeda, su posición futura y los resultados de operaciones, incluyendo estimaciones, pronósticos, objetivos y planes de Takeda. Entre otras cosas, las declaraciones a futuro a menudo incluyen palabras como "objetivos", "planes", "creencias", "esperanzas", "continuar", "esperar", "apuntar a", "intenciones", "voluntad", "posibilidad", "debería", "sería", "podría" "se espera", "se estima", "se proyecta" o palabras o términos de una sustancia similar o en negaciones. Cualquier declaración acerca del futuro incluida en este documento se basa en las suposiciones y creencias actuales de Takeda a la luz de la información disponible actualmente para Takeda. Dichas declaraciones a futuro no representan ninguna garantía por parte de Takeda o su dirección acerca del rendimiento futuro e implican riesgos conocidos y desconocidos y otros factores como, entre otros: las circunstancias económicas que rodean al negocio de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón, Estados Unidos y a nivel mundial; las presiones y avances de la competencia; las leyes y normas aplicables; el éxito o el fracaso de los programas de desarrollo de productos, las decisiones de las autoridades sanitarias y el momento en que se toman; los cambios en los tipos de cambio; las reclamaciones o preocupaciones acerca de la seguridad o la eficacia de los productos comercializados o de los candidatos a productos; y la integración pos-fusión con compañías adquiridas, cualquiera de las cuales puede hacer que los resultados, el rendimiento y los logros reales de Takeda o la posición financiera sean materialmente diferentes de cualquier resultado, rendimiento, logros o posición económicos expresados o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Para más información sobre estos y otros factores que pueden afectar a los resultados, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda, véase el "Apartado 3. Información Clave—D. Factores de riesgo" en la Declaración de Registro de Takeda en el Formulario 20-F presentado a la U.S. Securities and Exchange Commission (Autoridad bursátil estadounidense), disponible en el sitio web de Takeda en: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/  o en www.sec.gov. Ni Takeda ni su dirección ofrecen ninguna garantía de que las expectativas expresadas en estas declaraciones a futuro resulten ser correctas y los resultados, el rendimiento o los logros reales podrían diferir materialmente respecto a las expectativas. Las personas que reciban este comunicado de prensa no deben fiarse indebidamente de las declaraciones a futuro. Takeda no asume ninguna obligación de actualizar ninguna de las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa ni ninguna otra declaración sobre el futuro que pueda realizar. El rendimiento pasado no es un indicador de resultados futuros y los resultados de Takeda en este comunicado de prensa podrían no ser indicativos de y no son una estimación, de pronósticos o proyección de los resultados futuros de Takeda.
Aunque Takeda tiene previsto anunciar un pronóstico de ingresos que incluye un impacto financiero estimado de la adquisición de Shire una vez que se determine una estimación financiera razonable, la consideración de la valoración de los activos, así como la asignación de precios de compra, el calendario y la forma de amortización y la depreciación para contabilidad de la combinación de negocio llevarán más tiempo. También es difícil estimar el efecto sobre los beneficios y las pérdidas desde la terminación de la adquisición hasta al final del periodo de contabilidad consolidado, o los costes relacionados con la adquisición para el año fiscal completo con un nivel razonable de exactitud en este momento. Considerando el efecto notable sobre los resultados de negocio debido a la adquisición, Takeda no está preparando un pronóstico nuevo consolidado de forma provisional o parcial en este momento. Nuestro objetivo es revelar un pronóstico de negocio consolidado después del cierre de la adquisición de Shire para el año fiscal una vez que pueda determinarse un pronóstico integral y razonable de ingresos.


1 Fuller M, Meike PJ, Hopwood JJ. Epidemiology of lysosomal storage diseases: an overview. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, editors. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis; 2006. Chapter 2.
2 Fabry Disease. National Organization for Rare Disorders. Accessed January 2018. Available at: https://rarediseases.org/rare-diseases/fabry-disease/.
3 Meikle PJ et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA. 1999. 281(3):249-54.
4 Wraith JE et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): a clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008. 167(3):267-77.
5 Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). PEDIATRICS. Volume 121, Number 2, February 2008.
6 Young I. A clinical and genetic study of Hunter's syndrome. 2 Differences between the mild and severe forms. Journal of Medical Genetics, 1982, 19, 408-411.
7 Guggenbuhl P, Grosbois B, Chalès G. Gaucher disease. Joint Bone Spine. 2008; 75(2):116-124.
8 Grabowski GA. Phenotype, diagnosis, and treatment of Gaucher's disease. Lancet. 2008; 372:1263-71.
9 Rosenberg JB, Kaminsky SM, Aubourg P, Crystal RG, Sondhi D. Gene therapy for metachromatic leukodystrophy. J Neuroscience Res. 2016;94(11);1169-79.

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