Nueva solicitud de Ryplazim® para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

Nueva solicitud de Ryplazim® para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

PR Newswire

LAVAL, Quebec y CAMBRIDGE, Inglaterra, 8 de septiembre de 2020

-Liminal BioSciences anuncia nueva presentación de Biologics License Application a la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. para Ryplazim® (plasminógeno) para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

LAVAL, Quebec y CAMBRIDGE, Inglaterra, 8 de septiembre de 2020 /PRNewswire/ -- Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) ("Liminal BioSciences" o la "Compañía"), una empresa biofarmacéutica en estado clínico, anunció hoy que la Compañía, a través de su filial estadounidense Prometic Biotherapeutics Inc., ha presentado de nuevo la Biologics License Application (BLA)  para Ryplazim® (plasminógeno) con la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno (C-PLGD).

"La nueva presentación de esta BLA representa un hito significativo para Liminal BioSciences y creemos que tiene un potencial significativo para los pacientes y las familias afectadas por la deficiencia congénita de plasminógeno", dijo Kenneth Galbraith, consejero delegado de Liminal BioSciences. "Esperamos seguir trabajando con la FDA hacia nuestro objetivo de lograr la aprobación regulatoria y poner Ryplazim® a disposición de los pacientes con esta enfermedad rara congénita en los Estados Unidos."

"C-PLGD es un trastorno multisistema raro que puede tener un profundo efecto en la salud y la calidad de vida de un paciente. Sin tratamiento aprobado disponible, C-PLGD es un área de necesidad significativa no satisfecha en todo el mundo", declaró la Dra. Amy Shapiro, consejera delegada y directora médica del Indiana Hemophilia & Trombosis Center, Inc. e investigadora principal en el ensayo clínico central de apoyo a la nueva presentación de BLA. 

En un ensayo clínico central de fase 2/3 para el tratamiento de C-PLGD, la Compañía inscribió 15 pacientes con C-PLGD, incluyendo seis pacientes pediátricos, para 48 semanas de tratamiento con Ryplazim®. Todos los pacientes tratados con Ryplazim® lograron al menos el aumento objetivo desde el inicio en sus niveles individuales de actividad de plasminógeno a lo largo de 12 semanas de tratamiento. Además, todos los pacientes que tenían lesiones visibles activas cuando se inscribieron en el ensayo tuvieron una curación completa de sus lesiones dentro de las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento. Los acontecimientos adversos notificados en el estudio clínico se caracterizaron como leves, sin muertes de pacientes, eventos adversos graves o acontecimientos adversos que causaron la interrupción del estudio. 

"Estamos agradecidos a todas las partes interesadas que han trabajado incansablemente para ayudarnos a alcanzar este hito, incluyendo nuestros equipos dedicados en fabricación, control de calidad e investigación clínica en Liminal BioSciences y los investigadores del estudio, pacientes y familias que han apoyado este programa de desarrollo para Ryplazim®. Estamos comprometidos a traer a los pacientes potenciales la primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para C-PLGD que podría hacer una diferencia positiva en sus vidas," declaró Moira Daniels, responsable de asuntos regulatorios y garantía de calidad para Liminal BioSciences.

En 2017 la Compañía recibió una Carta de Respuesta Completa (CRL) en respuesta a una presentación de BLA para Ryplazim®. La Compañía cree que la nueva presentación aborda las deficiencias descritas en la CRL, que estaban relacionadas con ciertos procedimientos de fabricación. La Compañía cree además que la BLA enmendada representa una nueva presentación de Clase 2 que proporcionaría una fecha de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para la revisión y la acción de la FDA dentro de los seis meses a partir de la fecha de la nueva presentación. A la espera de la confirmación de la FDA de que la nueva presentación aborda los problemas planteados en la CRL, la actual guía publicada por la FDA es que indicarán la nueva fecha de vencimiento de la acción por escrito a la Compañía dentro de los 14 días de la recepción de la nueva presentación de BLA. La FDA otorgó previamente Designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara para Ryplazim® para el tratamiento de C-PLGD.

Bajo la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA y los programas de cupones, la FDA puede otorgar un cupón de revisión prioritario (PRV) a un patrocinador que recibe una aprobación de producto para una "enfermedad pediátrica rara", que se define como una enfermedad en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a menos de 200.000 personas en los EE.UU. Sujeto a la aprobación de la FDA de Ryplazim® para el tratamiento de C-PLGD, la Compañía puede ser elegible para recibir un cupón de revisión prioritaria, que luego podría ser canjeado para recibir una revisión prioritaria para una solicitud de marketing posterior o vendido o transferido a otra compañía.

Acerca de la deficiencia congénita de plasminógeno
El plasminógeno es una proteína natural que es sintetizada por el hígado y circula en la sangre. El plasminógeno activado, la plasmina, es un componente fundamental del sistema fibrinolítico y es la principal enzima implicada en la lisis de los coágulos sanguíneos y eliminación de la fibrina extravasada. Por lo tanto, el plasminógeno es vital en la cicatrización de heridas, la migración celular, la remodelación de tejidos, la angiogénesis y la embriogénesis. Los pacientes pueden nacer con la incapacidad para producir suficiente plasminógeno naturalmente, una condición conocida como deficiencia de plasminógeno congénito, o sufrir una deficiencia aguda o adquirida después de un trauma o una enfermedad. Los pacientes con deficiencia congénita de plasminógeno experimentan una acumulación de crecimiento de fibrina o lesiones en superficies mucosas en todo el cuerpo. Muchos casos se diagnostican por primera vez en la población pediátrica y, si no se tratan, pueden conducir a manifestaciones de enfermedades que comprometen los órganos. Las publicaciones revisadas por homólogos informan que la afección puede tener una prevalencia de 1,6 casos por millón en todo el mundo. Las fuentes de datos propietarias y los análisis que afectan a la población estadounidense sugieren que el número de personas potencialmente afectadas por la deficiencia de plasminógenos en los Estados Unidos puede ser mayor que estas estimaciones epidemiológicas anteriores. La deficiencia congénita de plasminógeno requiere terapia de por vida para evitar la recurrencia de lesiones. Actualmente no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno.

Acerca de Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences es una empresa biofarmacéutica en estado clínico enfocada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevos tratamientos para pacientes que sufren de enfermedades de alta necesidad médica no cubierta, principalmente relacionadas con la fibrosis, incluida las enfermedades respiratorias, hepáticas y renales. Liminal BioSciences tiene una comprensión profunda de ciertos objetivos y rutas biológicos que han estado implicados en el proceso fibroso, incluyendo receptores de ácidos grasos como receptor de ácidos grasos libres 1, o FFAR1 (también conocido como receptor acoplado a proteínas G 40, o GPR40), un receptor relacionado (receptor acoplado a proteínas G 84 o GPR84), y receptores activados por el proliferador de peroxisomas, o PPARs. Se espera que nuestro candidato de producto de moléculas pequeñas principal, fezagepras (PBI-4050), entre en un ensayo clínico adicional de Fase 1 en el segundo semestre de 2020 para evaluar múltiples dosis ascendentes de fezagepras tanto en voluntarios sanos como en pacientes, a dosis diarias superiores a las evaluadas en nuestros ensayos clínicos de Fase 2 previamente completados. Se espera que la dosis óptima y el régimen de dosificación de fezagepras se evalúen más a fondo en ensayos clínicos de fase 2 en indicaciones de fibrosis seleccionadas pendiente de los resultados del ensayo clínico de fase 1.

Liminal BioSciences también ha aprovechado su experiencia en tecnologías de bioseparación a través de su filial Prometic Bioproduction Inc. para aislar y purificar biofarmacéuticos del plasma humano. Nuestro candidato principal derivado del plasma es Ryplazim® (plasminógeno), o Ryplazim®, para lo cual la Compañía, a través de su filial estadounidense, Prometic Biotherapeutics Inc., ha vuelto a presentar una BLA el 4 de septiembre de 2020 con la FDA buscando la aprobación para tratar a pacientes con deficiencia congénita de plasminógeno. Ryplazim® ha sido previamente concedido con Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations por la FDA para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno.

Prometic Plasma Resources, una filial de Liminal BioSciences Inc., se ha unido a la Alianza de Plasma CoVIg-19 para contribuir a la aceleración del desarrollo de una nueva terapia potencial para la COVID-19. Nuestro centro canadiense ubicado en Winnipeg, Manitoba está autorizado por la FDA y Health Canada, y está certificado por la Unión Europea y la Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Nuestro centro estadounidense ubicado en Amherst, Nueva York está autorizado por el estado de Nueva York y su presentación de BLA está actualmente bajo revisión por la FDA.

Liminal BioSciences tiene operaciones comerciales activas en Canadá, el Reino Unido y los Estados Unidos.

Declaraciones Prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre los objetivos, estrategias y negocios de Liminal BioSciences que implican riesgos e incertidumbres. La información prospectiva incluye declaraciones relativas, entre otras cosas, a las declaraciones con respecto al momento de cualquier aceptación de nueva solicitud BLA, aprobación o fecha de PDUFA, el desarrollo de programas de I+D y el momento de inicio de los ensayos clínicos.

Estas declaraciones son "prospectivas" porque se basan en nuestras expectativas actuales sobre los mercados en los que operamos y en diversas estimaciones y suposiciones. Los eventos o resultados reales pueden diferir materialmente de los previstos en estas declaraciones prospectivas si los riesgos conocidos o desconocidos afectan a nuestro negocio, o si nuestras estimaciones o suposiciones resultan ser inexactas. En esta etapa, los candidatos a productos de la Compañía no han sido autorizados para la venta en ningún país. Entre los factores que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los descritos o proyectados en el presente documento se incluyen, entre otros, la capacidad de Liminal BioSciences para desarrollar, fabricar y comercializar con éxito a los candidatos a productos, el impacto de la pandemia de COVID-19 en sus operaciones comerciales, desarrollo clínico, actividades regulatorias e impactos financieros y otros impactos corporativos, la disponibilidad de fondos y recursos para perseguir proyectos de I+D , la finalización exitosa y oportuna de los ensayos clínicos, la capacidad de Liminal BioSciences para aprovechar las oportunidades de negocio en la industria farmacéutica, incertidumbres asociadas generalmente con la investigación y el desarrollo, ensayos clínicos y revisiones y aprobaciones regulatorias relacionadas y cambios generales en las condiciones económicas. Encontrará una evaluación más detallada de estos riesgos, incertidumbres y otros riesgos que podrían hacer que los eventos o resultados reales difieran sustancialmente de nuestras expectativas actuales en las presentaciones que la Compañía realiza con la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos y las presentaciones e informes de las Comisiones de Valores Canadienses, incluido el Informe Anual en Formulario 20-F modificado para el año terminado el 31 de diciembre de 2019 y futuras presentaciones e informes de la Compañía, de vez en cuando. Estos riesgos pueden verse amplificados por la pandemia de COVID-19 y su impacto potencial en los negocios de Liminal BioSciences y en la economía mundial. Como resultado, no podemos garantizar que cualquier declaración prospectiva se materialice. Se advierte a los inversores existentes y potenciales que no se basen indebidamente en estas declaraciones y estimaciones prospectivas, que sólo hablan a partir de la fecha del presente documento. No asumimos ninguna obligación de actualizar cualquier declaración prospectiva contenida en este Comunicado de Prensa, incluso si hay nueva información disponible, como resultado de eventos futuros o por cualquier otra razón, a menos que lo exijan las leyes y regulaciones de valores aplicables.

Contacto corporativo, Shrinal Inamdar, director, relaciones inversores y comunicaciones, s.inamdar@liminalbiosciences.com, +1 450.781.0115; Contacto de medios, Kaitlin Gallagher, kgallagher@berrypr.com, +1 212.253.8881; Contacto inversores, Matt Lane, matt@gilmartinir.com, +1 617.901.7698

 

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