Os resultados do Ensaio Internacional de Fase I realizado com o Fator IX da Coagulação Recombinante Ligado à Albumina Recombinante através de Fusão Proteica (rIX-FP) Mostram Todos os duos com Hemofilia B Grave

Os Resultados do programa de ensaios de Fase I PROLONG-9FP demonstram segurança clínica e melhoria farmacocinética do rIX-FP em comparação com as atuais opções de tratamento.

PR Newswire

ST. GALLEN, Suiça, 2 de Fevereiro de 2012

A CSL Behring anunciou hoje os resultados do ensaio de Fase I que avaliou o Fator IX da coagulação recombinante ligado à albumina recombinante através de fusão proteica (rIX-FP) em indivíduos com hemofilia B grave. Os resultados do estudo, que foram apresentados numa conferência no congresso Gesellscaft fur Thrombose und Hameostasegorschung (GTH), na Suíça, mostraram que o rIX-FP foi bem tolerado por todos os indivíduos e permaneceu mais tempo no organismo, devido à sua semi-vida prolongada, em comparação com as atuais opções de tratamento com o Fator IX. A CSL Behring, em colaboração com a casa-mãe, CSL BEHRING (ASX:CSL), está a desenvolver o rIX-FP para a profilaxia e o tratamento de episódios hemorrágicos em indivíduos com deficiência congénita de Fator IX (FIX), como parte do seu programa de ensaios clínicos PROLONG-9FP.

«A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico raro e grave que impede a coagulação normal do sangue e requer a frequente administração de concentrados de Fator IX para restabelecer a capacidade de coagulação», referiu a Professor Doutora Elena Santagostino, Professora da Faculdade de Medicina de Hematologia Clínica e Experimental da Universidade de Milão/IRCCS Hospital Maggiore. «Os resultados deste ensaio sugerem que o rIX-FP é um agente investigacional promissor para a melhoria da profilaxia e do tratamento de indivíduos com hemofilia B.»

Nesta análise, não foram reportados casos de reações alérgicas, (incluindo reações de hipersensibilidade), efeitos secundários graves, presença de inibidores do Fator IX ou anticorpos para o rIX-FP. Todos os parâmetros PK, incluindo a semi-vida terminal (uma medida do tempo que o medicamento permanece no organismo), a qual foi prolongada mais de 5 vezes em comparação com os valores associados à terapêutica atual com o FIX recombinante, e aumento da recuperação do fármaco a área sob a curva (uma medida da exposição total ao medicamento), melhoraram significativamente em comparação com os valores associados à terapêutica atual com o FIX recombinante.

«O desenvolvimento deste novo agente investigacional recombinante vem juntar-se ao vasto portfolio da CSL Behring na identificação de tratamentos inovadores para a melhoria dos resultados nos indivíduos que vivem com graves alterações hemorrágicas», referiu o Dr. Stefan Schulte, Vice-Presidente de Investigação e Desenvolvimento, CSL Behring. «Estamos ansiosos por explorar mais o potencial do rIX-FP em indivíduos com hemofilia B.»

A CSL Behring e a CSL Limited desenvolveram o método de fusão proteica para ligação da albumina ao rIX-FP, com vista a prolongar a semi-vida do Fator IX, minimizando simultaneamente os problemas de tolerância. Neste processo, a albumina recombinante – uma proteína de transporte com uma semi-vida inerentemente longa – é usada como um agente de fusão. Um ligando especificamente desenvolvido liga o fator IX recombinante à albumina recombinante, de forma a otimi-zar a eficácia do rIX-FP.

O ensaio de Fase I, parte do programa clínico PROLONG-9FP, foi um ensaio internacional, multicêntrico, aberto, para avaliar o rIX-FP em indivíduos com hemofilia B grave diagnosticada (FIX menor ou igual a 2%). O seu principal objetivo era a determinação da segurança do rIX-FP até 28 dias após a injeção intravenosa de 25, 50 ou 75 UI/kg. O seu objetivo secundário era a avaliação da farmacocinética do rIX-FP. Mais informações sobre a estrutura do ensaio podem ser obtidas em Clinical Trials.

A hemofilia um distúrbio hemorrágico hereditário, caracterizado por hemorragias prolongadas ou espontâneas, especialmente nos músculos e nas articulações. Em quase todos os casos, afeta apenas indivíduos do sexo masculino. A doença deve-se à deficiência ou à ineficiência das proteínas da coagulação do sangue conhecidas como fator VIII ou IX. A forma mais comum do distúrbio hemorrágico é a hemofilia A, ou hemofilia clássica, em que existe uma deficiência ou ineficiência do fator VIII da coagulação. A hemofilia B caracteriza-se pela deficiência ou ineficiência do fator IX. A hemofilia A afeta aproximadamente 1 em 5.000 a 10.000 indivíduos. A hemofilia B afeta aproximadamente 1 em 25.000 a 50.000 indivíduos. A terapêutica recomendada para os indivíduos com deficiência do fator é o tratamento por meio de terapêutica de substituição do fator.

A CSL Behring é líder global na indústria de terapêuticas biológicas com proteínas plasmáticas. Empenhada em melhorar a qualidade de vida dos doentes, a CSL Behring fabrica e comercializa uma gama de produtos derivados do plasma e recombinantes seguros e eficazes, prestando ainda serviços correlacionados. As terapêuticas desenvolvidas pela empresa são usadas no tratamento de problemas de imunodeficiência, angioedema hereditário, hemofilia, doença de von Willebrand, outros distúrbios hemorrágicos e enfisema hereditário. São usados outros produtos para prevenção de doenças hemolíticas no recém-nascido, na cirurgia cardíaca, no transplante de orgãos e no tratamento de queimaduras. A empresa gere também uma das maiores redes mundiais de recolha de plasma, a CSL Plasma. A CSL Behring é uma subsidiária da CSL Limited, uma empresa biofarmacêutica sedeada em Melbourne, na Austrália. Para mais informações, visite CSLBehring.

Contacto de imprensa: Sheila A. Burke, Director, Comunicação e Relações Públicas Worldwide Commercial Operations CSL Behring +1-610-878-4209 (o) +1-484-919-2618 (c) Sheila Burke